Gentherapie herstelt reuk in muizen

Geschreven door op sep 5, 2012 in Medische biotechnologie | 2 reacties
Gentherapie herstelt reuk in muizen

Muizen die vanaf hun geboorte niks ruiken kunnen geholpen worden met gentherapie, ontdekten Amerikaanse wetenschappers. Het is voor het eerst dat gentherapie wordt toegepast om reuk te herstellen. Nu snuffelen de beestjes er weer vrolijk op los.

Zintuigen en gentherapie: het is een populaire combinatie onder wetenschappers. Bij gentherapie worden kapottegenen gerepareerd door gezonde genen aan het DNAtoe te voegen. En dat heeft al de nodige succes geboekt.Dove muizen konden er weer door horen enkleurenblinde apen kregen dankzij een nieuw gen weer kleur in hun leven. Nu is het de beurt aan de reukzin om te herstellen.

Dat is in ieder geval wat Amerikaanse onderzoekers van de Universiteit van Michigan – onder leiding van Jeffrey Martens – deden bij muizen die door een aangeboren fout in hun DNA niks konden ruiken. Een gezond gen, toegevoegd aan de zenuwcellen van hun neus, verhielp dit probleem. De resultatenstaan in het tijdschrift Nature Medicine.

Trilharen

Trilharen, de naam zegt het al, zijn lange haren van eiwit die vanuit het binnenste van de cel naar buiten steken. Ze zitten aan de oppervlakte van de meeste lichaamscellen en vervullen verschillende taken zoals de voortbeweging van een cel, communicatie tussen cellen, en het waarnemen van signalen. Je kunt je dus voorstellen dat als ze niet groeien, of in de verkeerde vorm, dat problemen kan geven voor allerlei organen en zintuigen.

Ondervoed

De muizen in het onderzoek hadden een fout in een gen waardoor ze geboren waren met verkorte en misvormde trilharen: microscopisch kleine haartjes op het oppervlak van lichaamscellen. Dezelfde fout is ook in mensen betrokken bij slecht werkende trilharen. Zieke trilharen kunnen onder andere blindheid, doofheid en nierziekte veroorzaken. Eén symptoom is een leven lang niet kunnen ruiken.

Normaal binden geurmoleculen namelijk aan de trilharen op zenuwcellen in de neus, waarop de zenuwcellen via elektrische signalen de informatie doorspelen aan de hersenen. Zonder reukzin raken muizen snel ondervoed omdat ze moeite hebben genoeg voedsel te vinden. Ze sterven meestal jong.

Verkoudheidsvirus

Om een gezonde versie van het gen de zenuwcellen in te krijgen, verpakten de onderzoekers het in een onschuldig verkoudheidsvirus dat ze in de neus van de muizen inspoten. Als het virus dan de zenuwcellen besmet, komt het nieuwe gen vanzelf in de cellen terecht.

De eerste aanwijzing dat de muizen na de behandeling konden ruiken was de omvang van hun buikjes. Want na twee weken was het lichaamsgewicht met zestig procent toegenomen: blijkbaar zijn ze meer gaan eten. Onder de microscoop was bovendien te zien dat er op de zenuwcellen uit de neus trilharen waren gaan groeien.

Maar konden de beestjes nu ook écht ruiken? Houdt ze een sterk ruikende chemische stof voor – in dit geval eentje die naar bananen ruikt – en je weet het zeker. Door kleine elektroden in het neusslijmvlies aan te brengen zagen de onderzoekers dat de zenuwcellen van de muizen, als reactie op deze geur, actief elektrische signalen afgaven. Conclusie? Ruikende muizen.

Van muis naar mens

Voor slecht ruikende mensen is het nog niet zover. Van muis naar mens, dat kost tijd. Bovendien zal de behandeling in de toekomst meer te bieden hebben voor mensen die niks ruiken door een genetische fout, dan voor mensen die hun reukzin verloren door ouderdom of hoofdletsel. En van de 250.000 mensen in Nederland die niet of minder goed ruiken komt dat maar zelden door een genetische ziekte.

Toch moeten mensen met vergelijkbare aandoeningen in de toekomst baat hebben bij de gentherapie, denken de Amerikanen. Zij hebben met dit onderzoek namelijk aangetoond dat gentherapie een reële optie is om trilharen te herstellen. Hun resultaten zijn daarom ook interessant voor de behandeling van andere ziekten waarbij trilharen betrokken zijn, zoals het Syndroom van Bardet-Biedl, een oogziekte, en het Syndroom van Kartagener dat de luchtwegen aantast.

Bron:

Jeremy C McIntyre e.a., Gene therapy rescues cilia defects and restores olfactory function in a mammalian ciliopathy model, Nature Medicine (2 september 2012, online).

Dit nieuwsbericht verscheen 5 september 2012 op Kennislink

2 reacties

  1. Davina
    22 september 2012

    Interessant! Zouden ze dit ook ooit eens bij mensen kunnen toepassen? Mijn dochter heeft een beperkte reuk en het zou haar leven zoveel makkelijker maken.

    Reply
    • Mariska van Sprundel
      27 september 2012

      Ooit vast wel. Het negatieve imago van gentherapie is aan het afbrokkelen en langzaamaan betreedt gentherapie het ziekenhuis. Maar dit specifieke onderzoek staat op dit moment nog ver weg van een echte behandeling voor mensen.

      Reply

Reageer